3.Cullinan Oncology获FDA突破性疗法认定1月4日，Cullinan Oncology公司宣布，美国FDA已授予表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂CLN-081突破性疗法认定，用于治疗既往接受过全身性含铂化疗、且携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

同年12月10日，FDA正式批准了C-CAR039的IND申请。数据显示，92%（26/28）的患者发生了细胞因子释放综合征（CRS），在这26名患者中，25名患者为1级或2级CRS，仅1例患者发生了3级CRS。

患者的中位年龄为55.5岁，既往接受治疗线数的中位数为3线，75%的患者An Arbor分期为III/IV期，5名患者（占比17.9%）接受了桥接治疗。公司会尽快在美国启动C-CAR039的1b/2期临床试验，与FDA密切合作，通过最佳途径尽早将该药物提供给患者。2例患者出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未发生≥2级ICANS。西比曼董事长兼CEO刘必佐表示：此次资格认定是基于该产品在治疗复发或难治性及弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）时能有效提高客观和完全缓解率的潜力，公司在中国临床试验中得到的数据也再次证明，C-CAR039有潜力成为该适应症患者目前的最佳疗法。总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解（CR）率为85.2%，中位至缓解时间为1个月。

西比曼将继续对患者进行长期随访和评估。目前，正在中国进行的研究者发起的临床研究（IIT）的早期临床结果已经证明了C-CAR039在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的试验中的令人振奋的疗效和良好的安全性。研究表明，该药治疗MS的作用机制，可能与中枢神经系统中活化淋巴细胞数量的减少有关。

图片来源：NMPA多发性硬化（MS）是一种终身、慢性、进展性疾病，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%，我国有超过3万名患者。新年伊始，江西一位罕见病脊髓性肌萎缩症患儿在省儿童医院接受医保福利药物注射的新闻刷屏了朋友圈，也加深了大家对罕见病群体的关注。该药本次获批适应症为复发型多发性硬化，这是我国首个获批上市的国产特立氟胺。值得关注的是，2020年8月，该药又在中国获批用于治疗临床孤立综合征（CIS）。

据赛诺菲2020年财报显示，Aubagio上市后销售额持续增长达20.45亿欧元，儿科适应症的获批有望成为Aubagio销售额新的增长动力。据中国国家药监局（NMPA）官网显示：近日，盛世泰科研发的仿制药特立氟胺片正式在中国获批。

企业除关注罕见病药物研发外，还致力于降糖和抗肿瘤药物研发。但无药可医，才是罕见病患者难以言说的痛楚。因此越早治疗，越能够更好控制患者疾病活动，同时减少不可逆的神经损伤发生。首款国产特立氟胺出道。

目前，盛世泰科所落户的BioBAY已有20款在研新药获得了美国FDA的孤儿药认证，来自亚盛医药、康宁杰瑞、百济神州、信达生物和基石药业等创新药企。其实罕见病，并不罕见。其病因源于自身免疫系统的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命。每一个小群体都不该被放弃。

2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。根据权威机构的研究表明，多发性硬化症无法治愈，患者要与疾病共生。

盛世泰科早在FDA批准该药之时就从减少患者病情的复发、延缓残疾进展的目的出发，开始立项研发，以期尽早让病人用上国际最新的好药。盛世泰科研发的特立氟胺是一种具有抗炎作用的免疫调节剂，可抑制二氢乳清酸脱氢酶，该酶是一种参与嘧啶从头合成的线粒体酶

2.明德生物年净利润或高达15亿元1月4日，明德生物晚间公告，公司2021年预盈13亿元-15亿元，同比增长177.23%-219.88%。2. 合全药业外高桥基地首个制剂项目获FDA上市批准检1月4日，药明康德子公司合全药业宣布，其上海外高桥基地在2021年10月22日至26日接待了美国FDA针对其合作伙伴的1款创新药的制剂研发和生产进行的上市批准前检查。本轮融资由战略投资方尚珹投资（Advantech Capital）领投，元禾控股、蓝海资本、启明创投等机构跟投，华兴资本担任独家财务顾问。进一步了解控制 HCC 肿瘤细胞对这些靶向治疗药物耐药的机制对于指导进一步努力使 HCC 细胞对这些强效药物敏感至关重要。【投资风向】1. 迈瑞医疗遭遇重创，市值蒸发超470亿1月4日，2022年第一天开市，4000亿大白马迈瑞医疗股价突然跳水，跌超10%，市值瞬间蒸发超470亿元。中国核酸检测分析仪获FDA批准注册......生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。

中国核酸检测分析仪获FDA批准注册 2022-01-06 17:14 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。2.艾伯维ADC疗法获FDA突破性疗法认定1月4日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已授予在研抗体偶联药物（ADC）telisotuzumab vedotin（Teliso-V）突破性疗法认定，用于治疗在铂类药物治疗期间或治疗后发生疾病进展、c-Met过表达的晚期/转移性表皮生长因子受体（EGFR）野生型非鳞状非小细胞肺癌患者。

4. 中国核酸检测分析仪获FDA批准注册1月5日，圣湘生物公告，公司的产品核酸检测分析仪（英文名称Portable Molecule Workstation）于近日获得美国FDA批准注册，核酸检测分析仪（S-Q31B）与圣湘生物制造配套的检测试剂共同使用。艾伯维ADC疗法获FDA突破性疗法认定。

基层医疗和等级医院中渗透率逐步提高，相关收入稳步增加。3.苏州克睿基因宣布完成6000万美元B轮融资1月5日，苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）宣布完成6000万美元B轮融资。

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该研究利用72份荔枝资源重测序数据，鉴定到3.88 M高质量的SNPs（单核苷酸多态性）位点，提出了荔枝一个起源中心、两个独立驯化事件假说，证明了云南是世界荔枝唯一起源中心，有助于消除国外学者有人认为荔枝也可能起源于越南的认知。该研究揭示了 MSH5 基因突变是非阻塞性无精症潜在致病原因，并在小鼠模型上证实了 CRISPR/Cas9 基因编辑能够修复该基因突变，产生成熟精子。

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2.中科院等发现基因突变是非阻塞性无精症潜在致病原因1 月 3 日，中科院动物研究所、上海交通大学附属第一人民医院等研究人员等在Signal Transduction and Targeted Therapy（IF=12.818）期刊发表研究。【前沿技术】1. 最新研究力证云南是世界荔枝唯一起源中心1月3日，华南农业大学、伊利诺伊大学及新加坡南洋理工大学相关研究人员共同通讯在Nature Genetics发布最新重磅研究。艾伯维ADC疗法获FDA突破性认定。3.Gritstonebio公司公布二代T细胞增强型自我扩增mRNA新冠疫苗1月4日，Gritstone bio公司公布的第二代T细胞增强型自我扩增mRNA（samRNA）新冠疫苗，在一项1期临床试验中获得的最新积极数据。

【新药进展】1.Genprex公司基因疗法获FDA快速通道资格1月3日，Genprex公司宣布美国FDA已授予基因疗法Reqorsa快速通道资格，与默沙东（MSD）的重磅PD-1抑制剂Keytruda联用，治疗经组织学证实无法切除的III期或IV期非小细胞肺癌患者。【基础科研】1.北京大学多单位协作发现肝细胞癌化疗耐药性的可行方法1月4日，北京大学、中国科学院生物物理研究所研究员共同通讯在Molecular Cancer（IF=27）在线发表题为CRISPR screens uncover protective effect of PSTK as a regulator of chemotherapy-induced ferroptosis in hepatocellular carcinoma的研究论文，该研究发现抑制磷酸丝氨酰 tRNA 激酶 (PSTK) 会增加 HCC 细胞对化学治疗的敏感性

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